عملکرد موفق ژن‌درمانی برای فیبروز کیستی برای نخستین بار
پس از گذشت 26 سال از شناسایی ژن مسئول فیبروز کیستی، اکنون محققان کالج دانشگاهی لندن نشان داده‌اند که این ژن می‌تواند زوال ریه مبتلایان به این بیماری را کندتر کند.
به گزارشگروه وبگردی باشگاه خبرنگاران و به نقل از ایسنا، اگرچه به گفته محققان، این نتایج نیاز به ارتقای بیشتر دارند تا بتوانند به عنوان درمان گسترده مورد استفاده قرار بگیرند.
فیبروز کیستی یک بیماری ارثی است که ریه‌ها را پر از مخاط کرده و مبتلایان را مستعد عفونت‌هایی می‌کند که می‌توانند در نهایت ریه‌ها را از بین ببرند. میانگین طول عمر این بیماران 37 سال است.
پس از کشف توالی ژنی مسئول بروز فیبروز کیستی در سال 1989، بسیاری از کارشناسان امیدوار بودند که بتوان این بیماری را با جایگزین کردن ژن معیوب درمان کرد. اما پیش از مطالعه اخیر، همه تلاش‌ها برای این درمان ژنی که طی آن، یک نسخه معمولی از ژن معیوب به بیماران ارائه می‌شود، بی‌نتیجه باقیمانده بودند.
در تحقیق جدید، پزشکان در لندن و ادینبورگ با استفاده از یک دستگاه استنشاقی ویژه در بیمارستان به 78 کودک مبتلا به فیبروز کیستی، ماهانه یک دوز ژن‌درمانی ارائه کرده و 62 کودک دیگر یک دارونما دریافت کردند. همه بیماران بالای 12 سال سن داشتند.
کودکانی که ژن‌درمانی دریافت کرده بودند، چهار درصد عملکرد ریه بهتری نسبت به گروه دوم نشان دادند. اما به گفته پزشکان، مزیت برتر این درمان، کندتر شدن روند زوال ریه بیماران بود.
اکنون کارشناسان بر این باورند که کارآزمایی بیشتر می‌تواند تحقیقات ژن درمانی مرتبط را ارتقا بخشد.
نتایج این تحقیق در مجله Lancet Respiratory Medicine منتشر شده است.
انتهای پیام/
