ژن درمانی برای هدف قرار دادن ریشه بیماری یعنی جهش سلولی شکل گرفته است. این روش درمانی از رشد سلول های جهش یافته جلوگیری می کند و از این رو بدن می تواند فرصت بهبود را کسب کند.
امکان ویرایش سریع و دقیق ژن‌ها را با بریدن و قرار دادن تکه‌دی‌ان‌ای در مناطق مطلوب فراهم کرده و راه را برای درمان نقص‌های ژنتیکی و جلوگیری از گسترش بیماری‌ها هموار کرده است.
پس از گذشت 26 سال از شناسایی ژن مسئول فیبروز کیستی، اکنون محققان کالج دانشگاهی لندن نشان داده‌اند که این ژن می‌تواند زوال ریه مبتلایان به این بیماری را کندتر کند.
سیستیک فیبروزیس اختلال ژنتیکی است که به دلیل جهش در ژن F508del رخ می‌دهد، محققین برای تصحیح این جهش ژنتیکی از نانوذرات برای رساندن DNA به سلول استفاده کرده‌اند.