سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول را تایید کرده، که یک درمان یکباره برای بیماران مبتلا به یک بیماری نادر ژنتیکی خون است. این درمان ۲.۸ میلیون دلار هزینه دارد که آن را گران‌ترین داروی تاریخ می‌کند.

این ژن درمانی زینتگلو (Zynteglo) نام دارد، برای درمان بتا تالاسمی، یک بیماری نادر با بیمارانی که اغلب نیاز به تزریق خون مادام‌العمر دارند، طراحی شده است. ژن درمانی برای هر بیمار شخصی سازی شده است.

سلول‌های بنیادی مغز استخوان از بیمار برداشت می‌شوند و سپس برای وارد کردن نسخه‌های کارآمد ژنی که می‌تواند به‌طور مؤثر گلبول‌های قرمز خون عملکردی تولید کند، اصلاح ژنتیکی می‌شوند.سلول‌های بنیادی اصلاح‌شده سپس به بیمار تزریق می‌شوند و انتظار می‌رود اثرات مثبت درمان یک‌باره تا آخر عمر باقی بماند.

کارآزمایی‌های بالینی نشان داده‌اند که ۸۹ درصد بیماران پس از درمان مستقل از تزریق خون می‌شوند، اما این نوع ژن‌درمانی بدون خطر نیست.اگرچه هیچ عارضه جانبی جدی در کارآزمایی‌های بالینی Zynteglo شناسایی نشد، اما سایر کارآزمایی‌هایی که انواع مشابه ژن‌درمانی را آزمایش می‌کنند، موارد سرطان را گزارش کرده‌اند.

در تأیید Zynteglo ، FDA به خطر بالقوه سرطان اشاره کرد و توصیه می‌کند بیماران را به مدت ۱۵ سال پس از درمان با ژن درمانی تحت نظر داشته باشند.در ماه ژوئن، زمانی که این درمان توسط گروهی از متخصصان مستقل برای FDA ارزیابی شد، خطرات سرطان مورد توجه قرار گرفت، اما مشخص شد که مزایای درمان بیشتر از مضرات احتمالی آن است.تایید Zynteglo تا حدودی تاریخی است، زیرا این تنها سومین ژن درمانی است که به بازار ایالات متحده می‌رسد.

همچنین این اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول است که تا به حال در ایالات متحده تایید شده است، به این معنی که اولین درمان مجاز است که در آن سلول‌های بنیادی حذف، اصلاح ژنتیکی شده و سپس به بیمار بازگردانده می‌شود.اما Zynteglo ممکن است برای تعیین یک معیار جدید در هزینه‌های دارو بدنام شود.

شرکت سازنده دارو، بلو برد بیو (bluebird bio) هزینه اولیه عمده فروشی Zynteglo را ۲.۸ میلیون دلار تعیین کرده است که آن را گران‌ترین دارویی تخمین می‌زند که تا به حال به بازار ایالات متحده رسیده است.

رکورد قبلی توسط یک ژن درمانی در سال ۲۰۱۹ به نامزولگنسما (Zolgensma) با هزینه حدود ۲ میلیون دلار بود.با توجه به قیمت بالای درمان، بیو بلوبرد استدلال کرده است که این هزینه باید نسبت به هزینه‌های مراقبت‌های بهداشتی در طول عمر بیماران مبتلا به بتا تالاسمی در نظر گرفته شود.

این شرکت گفت: ژن درمانی اساساً درمانی است که نیاز به چندین دهه مراقبت پزشکی مداوم را برطرف می‌کند.هزینه طول عمر مراقبت‌های پزشکی برای یک بیمار مبتلا به بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون می‌تواند به ۶.۴ میلیون دلار در ایالات متحده برسد و میانگین کل هزینه مراقبت‌های بهداشتی برای هر بیمار در سال، ۲۳ برابر بیشتر از جمعیت عمومی است.

بلوبرد تخمین می‌زند که تقریباً ۱۳۰۰ تا ۱۵۰۰ فرد مبتلا به بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون در ایالات متحده وجود دارد.هزینه درمان‌های ژنی یک‌باره موضوع مهمی برای بیمه‌گران سلامت در چند سال گذشته بوده است.

ماهیت درمان‌های تک دوز به این معنی است که شرکت‌های داروسازی احتمالاً قیمت‌های فوق‌العاده بالایی را به عنوان تنها راه خود برای جبران هزینه‌های توسعه‌ای که برای تولید این درمان‌ها انجام می‌شود، تعیین می‌کنند.با این حال، شرکت‌های بیمه از پرداخت قیمت‌های هنگفت خودداری کرده اند.

قیمت ۲ میلیون دلاری Zolgensma منشا مذاکرات گسترده با بیمه‌گران بهداشتی در چند سال گذشته بوده است.شرکت سازنده آن Novartis سعی کرده هزینه آن را به اقساط سالانه برای بیمه گذاران تقسیم کند و قیمت را در سه یا چهار سال تقسیم کند.

زینتگلو  ، Bluebird bio نشان داده است که اگر در یک بیمار معین ظرف دو سال شکست بخورد، تا ۸۰ درصد هزینه درمان را به بیمه‌گران بازپرداخت می‌کند، اما ممکن است، این پرداخت برای برخی از شرکت‌های بیمه کافی نباشد.زینتگلو در ابتدا برای استفاده در اتحادیه اروپا در سال ۲۰۱۹ تأیید شد، اما Bluebird bio برای رسیدن به توافق با بیمه‌گران بهداشتی بر سر هزینه درمان تلاش کرد.

متعاقباً پس از اینکه بیمه‌گران از پرداخت صورتحساب چند میلیون دلاری خودداری کردند، ژن درمانی از چندین بازار در اروپا خارج شد.

منبع: سایت نیواطلس منتشره از FDA