محققان دانشکده مهندسی زیست پزشکی UBC کشف کرده اند که یک داروی سرطان موجود میتواند به عنوان درمانی برای دیستروفی عضلانی باشد.
در دانشگاه بریتیش کلمبیا محققان دریافتند که داروی مورد نظر - که به عنوان مهارکننده گیرنده فاکتور ۱ محرک کلنی (CSF ۱ R) شناخته میشود - با افزایش انعطافپذیری فیبرهای عضلانی به کند کردن پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن در موشها کمک میکند. این یافتهها امروز در Science Translational Medicine منتشر شد.
دکتر فرشاد باباییجندقی، عضو فوقدکتری UBC و اولین نویسنده این مطالعه، میگوید: داروی مورد نظر، دارویی است که هماکنون در آزمایشهای بالینی برای درمان انواع نادر سرطان استفاده میشود.
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک اختلال ژنتیکی شدید است که منجر به ضعف و انحطاط پیشرونده عضلانی به دلیل اختلال در پروتئین دیستروفین میشود که به حفظ سلولهای عضلانی دست نخورده کمک میکند، که شایعترین بیماری مادرزادی در کانادا است و از هر ۳۵۰۰ مرد، یک نفر و در موارد نادرتر زنان را مبتلا میکند.
علائم DMD معمولاً در اوایل دوران کودکی ظاهر میشود و بیماران با افزایش سن با کاهش عملکرد عضلانی مواجه میشوند. با پیشرفت این بیماری، بسیاری از بیماران مجبور میشوند به وسایل کمک حرکتی مانند ویلچر تکیه کنند.
این بیماری در نهایت بر عملکرد قلب و ریه تأثیر میگذارد. در حالی که پیشرفت در مراقبتهای قلبی و تنفسی باعث افزایش امید به زندگی در دهههای اخیر شده است، در حال حاضر هیچ درمانی وجود ندارد. دیستروفی عضلانی یک بیماری ویرانگر است که کودکان را در سنین پایین تحت تاثیر قرار میدهد.
دکتر فابیو روسی، نویسنده ارشد مطالعه، دانشکده مهندسی بیومدیکال UBC و گروه ژنتیک پزشکی میگوید:اگرچه روش مطرح شده، یک درمان نیست، اما میتواند به طور قابل توجهی پیشرفت بیماری را به تأخیر بیندازد و به افراد کمک کند برای مدت طولانی تری متحرک باشند و از صندلی چرخدار دور بمانند.
این یافتهها محققان را که در ابتدا در حال مطالعه نقش ماکروفاژهای ساکن - نوعی گلبول سفید خون - در بازسازی عضلات بودند غافلگیر کرد. در طول آزمایش بر روی موش، آنها دریافتند که مهارکنندههای CSF ۱ R، ماکروفاژهای ساکن را تخلیه میکنند، اثر غیرمنتظرهای در مقاومتر کردن فیبرهای عضلانی در برابر نوع آسیب بافتی ناشی از انقباض دارند که مشخصه دیستروفی عضلانی است.
پس از کشف، محققان این دارو را روی موشهای مبتلا به DMD آزمایش کردند. در عرض چند ماه پس از درمان، آنها نتایج موفقیت آمیزی را در موشهایی که تحت درمان قرار گرفتند، مشاهده کردند.
موشها فرکانسهای بالاتری از فیبرهای عضلانی مقاوم در برابر آسیب را نشان دادند و میتوانستند کارهای فیزیکی مانند دویدن متوسط روی تردمیل را با آسیب کمتری نسبت به همتایان درماننشده خود انجام دهند.
محققان میگویند: مطالعات بیشتری برای شناسایی موثر بودن CSF ۱ R در درمان DMD برای انسان مورد نیاز است. با توجه به اینکه چندین مطالعه بالینی کوتاهمدت نشان دادهاند، این دسته از دارو برای استفاده در افراد بیخطر است، آنها امیدوارند، این روش بتواند بیماران را درمان کند.
منبع:دانشگاه بریتیش کلمبیا