بیماران خاص و به خصوص مبتلایان به SMA هزینه‌های درمانی زیادی را بر حوزه سلامت در دنیا تحمیل می‌کنند. دولت سیزدهم با وجود محدودیت ها٬ دارو‌های بیماران SMA را وارد کشور کرده و پس از مطالعه و بررسی میزان اثربخشی٬ این اقلام دارویی بین بیماران توزیع شده اند.
برخی از متخصصان بر این باورند که دارو‌های وارداتی بیماران SMA اثربخشی مد نظر را نخواهند داشت و باید به سمت مداخلات توانبخشی حرکت کنیم. بررسی‌ها نشان می‌دهند که داروی بیماران SMA برای گروه‌های سنی تا ۲۰ سال بین بیماران توزیع شده اند.
سیدحیدر محمدی٬ رئیس سازمان غذا و دارو با اشاره به این که داروی بیماران SMA در حال توزیع است، گفت: در صورت همکاری دستگاه‌های دیگر در تامین منابع مالی و ارزی مورد نیاز و اثبات هزینه اثربخشی، تامین داروی این بیماران ادامه خواهد داشت.
وی افزود: تامین دارو‌های جدید SMA از ۶ سال گذشته مطالبه خانواده این بیماران بود. علی رغم هزینه‌های سنگین، این دارو برای اولین بار در دولت سیزدهم با دستور رئیس جمهور به قید فوریت وارد کشور شد.
وی افزود: با توجه به این که دارو‌های جدید این بیماران در دنیا در مرحله مطالعات بالینی بوده و هنوز هزینه اثربخشی و مجوز نهایی آن به تایید نرسیده، تولیدکننده این دارو‌ها نیز محصول خود را در مرحله مطالعات بالینی به فروش رسانده است.
معاون وزیر بهداشت هم با اشاره به روند توزیع داروی بیماران SMA، تصریح کرد: پس از معاینه این بیماران توسط پزشک متخصص مغز و اعصاب کودکان و تجویز داروی مد نظر اعم از تزریقی و یا خوراکی، سازمان غذا و دارو داروی مورد نیاز بیمار را بر اساس اولویت اعلامی معاونت درمان به داروخانه شهر محل سکونت بیمار ارائه کرده و در اختیار آن‌ها قرار می‌گیرد.
وی عنوان کرد: بر این اساس اولین محموله وارداتی برای اولویت اول یعنی کودکان زیر ۱۱ سال توزیع و هزینه اثربخشی دارو همزمان مورد بررسی قرار گرفت.
محمدی با اشاره به توزیع اولویت دوم داروی بیماران SMA تصریح کرد: در مرحله دوم گروه سنی ۱۱ تا ۲۰ سال مشمول دریافت دارو بودند که اخیرا در حال توزیع است.
وی خاطرنشان کرد: تاکنون تعداد کثیری از این بیماران بر اساس اولویت‌های اعلام شده داروی خود را تحویل گرفته‌اند.
یونس پناهی، معاون تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت نیز گفت: بررسی اثربخشی و ایمنی دارو‌های ریسدیپلام (اوریسدی) و لوسینرسن (اسپینرازا) در بیماران آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) بر مبنای استاندارد‌های درمان کشوری و سامانه ثبت بیماران و مطالعه مشاهده‌ای با استفاده از داده‌های جهان واقعی در حال انجام است.
او گفت: کارگروه علمی تشکیل شده و پروپوزال ارائه شده از سوی مجری موفق به دریافت مجوز اخلاق از کمیته اخلاق در پژوهش‌های زیست‌پزشکی نیز شده است و روند انجام مطالعه با ارائه گزارش‌های دوره‌ای از سوی مجری و تحت نظارت ناظران جهت اجرای بهینه مطالعه و تکمیل داده‌های مورد نیاز همچنان در حال انجام است.
برای بیماران SMA دارویی در دنیا ساخته نشده است
اما فرامرز اختراعی٬ رئیس سندیکای تولیدکنندگان مواد شیمیایی و دارویی در خصوص مواد اولیه دارو‌های خاص، گفت: بسیاری از اقلام تولیدی ما در خصوص بیماران صعب العلاج است.
وی درباره بیماران SMA بیان کرد: دارویی در جهان برای این بیماران ساخته نشده و این دارو‌هایی که وجود دارند در بیشتر کشور‌های پیشرفته مصرف نمی‌شوند؛ بلکه از طریق حمایت‌های طب فیزیکی و توانبخشی مورد حمایت قرار می‌گیرند. متاسفانه دارو‌هایی که وجود دارند دارو‌های بی اثری هستند و مقالات علمی در این خصوص وجود دارند.
رئیس سندیکای تولیدکنندگان مواد شیمیایی و دارویی تاکید کرد: این دارو‌ها اثر بخشی ندارند و تمام مقالات علمی بین‌المللی بر این قضیه اتفاق نظر دارند که این دارو‌ها اثر بخشی ندارند و حمایت از این بیماران باید با امکانات طب فیزیکی، ورزشی و فیزیوتراپی باشد که اثربخشی بیشتری دارند.
اختراعی اضافه کرد: تاکنون برای این بیماری دارویی جهت درمان بیماران در هیج جای دنیا ساخته نشده است و ما نیز مقالاتی در این خصوص منتشر کرده ایم؛ به طوری که کشور‌های رفرنس دارو مثل انگلیس، آلمان، کانادا و فرانسه هیچ کدام این دارو‌ها را موثر ندانسته‌اند و حتی برخی از این دارو‌ها را زیانبار اعلام کرده اند.
خدایا بسته دیگه خسته شدم