برخی از بیماری‌های ناشی از اختلالات ژنتیک در ایران قابل درمان است.
متخصصان یک شرکت دانش بنیان در پژوهشگاه ژنتیک موفق شدند با استفاده از روش ژن درمانی برخی از بیماری‌های ناشی از اختلالات ژنتیک را درمان کنند. پیش از این، مطالعات بالینی برای درمان برخی از سرطان‌ها با استفاده از روش ژن درمانی انجام شده بود.