بیماری اس ام‌ای و یا آتروفی عضلانی نخاعی یک بیماری ژنتیکی پیش رونده و نادر در دنیا بوده و شایع‌ترین علت مرگ ژنتیکی نوزادان است.
پانیذ صدرایی گفت: فرم خوراکی این دارو درب منازل این بیماران تحویل داده می‌شود و شرایط نگهداری و مصرف به خانواده‌ها آموزش داده می‌شود.
او افزود: فرم تزریقی این دارو، چون باید در بیمارستان تزریق شود در اختیار داروخانه بیمارستان طالقانی قرار می‌گیرد تا بیماران پس از دریافت تزریق را انجام دهند.
صدرایی ادامه داد: در مرحله نخست این توزیع تنها یک نسخه از داروی تزریقی و خوراکی به این بیماران اختصاص داده شده است.
او افزود: توزیع این دارو در استان‌ها بر اساس اعلام نیاز معاونت درمان و ثبت نام متقاضیان انجام شده است.
توزیع دارو‌های ویژه بیماران sma برای نخستین بار در کشور از روز گذشته آغاز شده است.
در جهان از هر ۱۱ هزار نوزاد متولد شده یک نفر دچار بیماری sma می‌شود. این بیماری در اثر حذف یا جهش یک ژن خاص پدید می‌آید که بر اثر آن پروتیئن اس ام ای کاربردی در سطح بدن کاهش می‌یابد و عملکرد عضلات در همه نواحی بدن روبه ضعیف شدن می‌رود.