این تحقیق بر روی موش‌های مبتلا به بیماری «تیروزینمی ارثی نوع ۱» که یک بیماری کشنده کبدی است تمرکز کرد.
در این آزمایش خاص جنین بیمار در رحم بود که به منظور اطمینان از رسیدن ویرایشگر ژن به کبد، جنین را با دقت از موش باردار جدا کرده و پس از درمان آن دوباره به رحم مادر بازگرداندند.
نتیجه آزمایش به طور باورنکردنی مثبت بود. موش‌های اصلاح ژنتیکی تازه متولد شده هیچ نشانه‌ای از بیماری نشان ندادند و این اصلاح ژن عملکرد کبد را بهبود بخشید و طول عمر حیوانات را افزایش داد.
در مقایسه با موش‌هایی که به روش سنتی درمان دارویی درمان می‌شدند، موش‌های اصلاح ژنتیکی تا حد زیادی بهبود سلامت عمومی را نشان دادند.
دستیار سرپرست این مطالعه گفت: ما از ویرایش پایه برای خاموش کردن اثرات بیماری ناشی از جهش ژنتیکی استفاده کردیم.
وی افزود: ما قصد داریم تا از برخی تکنولوژی‌های ویرایش ژن استفاده کنیم که نه تنها اثرات جهش را مختل بلکه به طور مستقیم جهش را اصلاح می‌کند.
منبع: فارس
انتهای پیام/