ورود تنها داروی تزریقی بیماران هموفیلی به کشور

رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران با اعلام ورود اولین و تنها داروی تزریقی زیر جلدی برای پیشگیری  از خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A به کشور گفت: به زودی و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت دسترسی بیماران هموفیلی A دارای شرایط دریافت دارو به آن فراهم خواهد شد.

پیمان عشقی، رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران با اشاره به این نکته که داروی امیسیزوماب جهت پیشگیری از خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A در سال ۲۰۱۷ تائیدیه FDA و در سال ۲۰۱۸ تائیدیه EMA را دریافت کرده است، اظهار داشت: داروی فوق در بیش از ۱۱۵ کشور جهان مجوز مصرف گرفته که در ایران نیز پس از انجام مطالعات مدل سازی اقتصادی و تایید به صرفه بودن و هزینه اثربخشی بالا نسبت به روند درمانی کنونی که به معنی کاهش هزینه‌های درمان نیز است، در سال ۱۴۰۱ مجوز واردات و مصرف در بیماران هموفیلی A شدید واجد مهارکننده با تیتر بالا که خونریزی‌های مکرر آن‌ها به درمان‌های معمول پاسخ نداده است را دریافت کرد.

وی گفت: اولین محوله از داروی امیسیزوماب، با همکاری یک شرکت ایرانی به عنوان واردکننده و توزیع کننده دارو روز ۲۷ آذر از طریق گمرک فرودگاه امام خمینی وارد کشور شد و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت دسترسی بیماران هموفیلی A دارای شرایط دریافت دارو به آن فراهم خواهد شد.

رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران در مورد نوع A بیماری هموفیلی گفت: هموفیلی A یک اختلال خونریزی دهنده نادر و ارثی مرتبط با کروموزوم X است که با کمبود فعالیت فاکتور انعقادی ۸ شناخته می‌شود و می‌تواند منجر به خونریزی‌های خودبه‌خودی مکرر یا خونریزی‌های طولانی متعاقب تروما شود که خونریزی‌های مکرر، به ویژه در مفاصل، می‌تواند منجر به آسیب‌های پیشرونده و غیر قابل برگشتی شود که در نهایت موجب کاهش تحرک، افزایش مرگ و میر و کاهش کیفیت زندگی بیمار می شود.

وی ادامه داد: هموفیلی A شایع‌ترین شکل هموفیلی است که ۸۰ تا ۸۵ درصد موارد را با حدود ۳۲۰ هزار مبتلا در سراسر جهان تشکیل می‌دهد. شیوع تخمینی، ۱۲.۱ مورد در هر ۱۰ هزار مرد برای همه شدت‌های هموفیلی A است که در کشور ما نیز این عدد یکسان است.

پیمان عشقی با بیان این این که یکی از مشکلات این بیماران گسترش مهارکننده‌ها بعد از مصرف مداوم فاکتور ۸ است که منجر به افزایش قابل توجه تبعات بیماری، هزینه سرسام آور  بار درمانی و در نهایت میزان مرگ و میر بیماران می‌ شود، اضافه کرد: در این دسته از بیماران در مقایسه با بیماران مبتلا به هموفیلی نوع A بدون مهارکننده ها، مدیریت خونریزی‌ها دشوارتر است که این امر موجب می‌شود علاوه بر کاهش کیفیت زندگی (از دست دادن روز‌های تحصیلی، کاری و فعالیت‌های اجتماعی) و افزایش هزینه‌های درمان، آسیب مفصلی و نیاز به مداخله جراحی در آنان بیشتر باشد.

وی گفت: نه تنها پیشگیری از خونریزی، بلکه درمان ضروری خونریزی در این دسته از بیماران مستلزم تزریقات وریدی مکرر روزانه و پرهزینه دارویی است که به ویژه در کودکان منجر به افت کیفیت زندگی و در نهایت در بسیاری از موارد معلولیت‌های متعدد می شود.

رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران اشاره داشت: نتایج مطالعات مقدماتی، مصرف پروفیلاکسی هملیبرا اثربخشی بسیار خوبی را در کاهش تعداد دفعات خونریزی در بزرگسالان دارای مهارکننده (۸۷% کاهش در مطالعه نشان داد).

به علاوه، نتایج مطالعات به طور معنی داری تائید کننده اثربخشی دارو در اطفال نیز است (به گونه‌ای که ۶۳% کودکان مصرف کننده هملیبرا در HAVEN ۲ فاقد هرگونه خونریزی بودند) که داروی امیسیزوماب نخستین داروی تزریقی زیرجلدی است که با فواصل تزریقی طولانی در مطالعات مختلف جهانی سبب کاهش چشمگیر خونریزی، ارتقای کیفیت زندگی و کاهش واضح معلولیت ها‌ی مفصلی در این بیماران می شود.

دکتر عشقی گفت: امید فراوانی است که با شروع و گسترش مصرف به جای علمی و تحت نظارت مراکز جامع درمانی هموفیلی، این دارو سبب کاهش روزافزون معلولیت‌ها همزمان با کاهش هزینه درمان این بیماران در کشور شود. 

قابل ذکر است، داروی امیسیزوماب به عنوان اولین داروی تزریقی زیر جلدی برای پیشگیری از خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A در سال ۲۰۱۷ تائیدیه سازمان غذا و داروی آمریکا و در سال ۲۰۱۸ نیز تائیدیه آژانس دارویی اروپا ‌را دریافت کرده است.

سازمان غذا و داروی ایران نیز این دارو را در سال ۱۴۰۱ در بیماران دارای مهارکننده با تیتر بالا که به درمان‌های فعلی پاسخ مناسب نمی‌دهند، مورد تائید قرار داد.

این دارو در مدت زمان کوتاه توانست تائیدیه بیش از ۱۱۵ کشور را دریافت کند. ۱۱۵ کشور با تائیدیه برای بیماران هموفیلی A شدید دارای مهارکننده فاکتور ۸ و بیش از ۱۰۰ کشور برای بیماران هموفیلی A شدید فاقد مهارکننده فاکتور۸ و در حال حاضر بیش از ۱۸ هزار بیمار هموفیلی A در دنیا در حال استفاده از این دارو هستند.